ABO2203 是一种利用脂质纳米颗粒（LNP）递送介导 CD19靶向T细胞衔接器（TCE） 的新型信使核糖核酸（mRNA）疗法，旨在用于治疗难治性免疫性血小板减少症（ITP）等 B 细胞驱动的自身免疫性疾病。临床前研究显示，该疗法能够在小鼠模型中实现彻底的 B 细胞清除，同时降低细胞因子释放的风险。在一项针对三名难治性继发性 ITP 患者的早期临床研究中，该疗法实现了外周血及骨髓中 B 细胞的迅速且完全耗竭，从而帮助患者在无需严重毒副作用的情况下获得了长达 6 个月的持久血小板恢复。免疫学分析表明，治疗不仅重塑了 B 细胞和 T 细胞的免疫细胞库，还显著降低了疾病活动度评分和自身抗体水平。总体而言，这种 mRNA 编码的 TCE 平台为重置自体免疫系统提供了一种安全且强效的全新治疗策略。
References:
Wang M, Liu T, Dai Q, et al. mRNA-encoding CD19-targeting T cell engager for refractory immune thrombocytopenia[J]. Cell, 2026.
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